我院儿科正在开展由阿斯利康投资（中国）有限公司发起的“MEK 1/2抑制剂（MEKi）科赛优（司美替尼）治疗伴有症状、无法手术的I型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）儿童患者的有效性和安全性的观察性研究”，这项研究已获得本院伦理委员会的批准。本中心计划入组10例。

司美替尼是MEK 1/ 2的口服选择性抑制剂，已被证实对NF1相关PN治疗有效。2023年4月28日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准司美替尼用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的 NF1相关PN 儿童患者。

谁可以参加该研究：

（1）3岁≤年龄≤16岁儿童；

（2）根据修订的2021指南诊断为I型神经纤维瘤病（NF1）；

（3）症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤；

（4）计划使用硫酸氢司美替尼胶囊；

如您同意参加本研究，需经进一步筛选确认您是否符合本研究的入组要求。经确认符合所有详细入组标准后，您将正式进入本研究。研究中您将获得专业医师为您病情随访及治疗指导，部分交通补助费用等。您可以选择随时退出研究，退出研究不会影响您的医疗护理。

如您有意向参加该项研究，或者想进一步了解具体信息，请与和以下医生联系，他（她）将会详细地向您介绍研究内容。

科 室： 儿科 联 系 人： 郑老师

联系电话： 13227890520 

联系地址：西安交通大学第一附属医院住院部6楼